虽然该病的确切病因尚不完全清楚,但已经识别出一些与多发性骨髓瘤发展相关的因素。 骨髓瘤 总得来说,多发性骨髓瘤的新药还是很多种多样的,尤其是针对既往方案难治、耐药甚至“五难治”的患者,新药与新方案层出不穷。 骨髓瘤2023 EGFR突变型患者在非小细胞肺癌中约占30%,在欧美患者中约占10%~20%,在亚洲患者中占比超过50%,是非小细胞肺癌的第二大致癌驱动因素。
常见的染色体异常包括(14;16)和(14;20)染色体易位以及13号染色体缺失。 这些异常可能导致肿瘤细胞增殖和存活的调节失衡。 骨髓瘤2023 临床上,还有一些新的、在研的治疗方案,包括CAR-T疗法、双特异性抗体、ADC等等,在多发性骨髓瘤的治疗中有不错的潜力。
骨髓瘤: 友芝友生物Y150临床试验,评估注射用重组抗CD38和CD3双特异性抗体(Y 治疗复发或难治性多发性骨髓瘤安全耐受性和药代/药效学特征的I期临床试验
优缺点:复发率比异体移植高,但不容易出现排斥反应,患者生活质量比较好。 与仅接受化疗的患者相比,接受自体移植的患者中位无进展生存期可以延长超过20个月。 骨髓瘤 多发性骨髓瘤患者最常见的症状或体征,包括6类:贫血(约70%~90%),骨痛(约60%),肌酐升高(约50%),疲劳/全身无力(约30%),高钙血症(约30%),体重减轻(约20%~30%)。
硼替佐米+地塞米松+沙利度胺+顺铂+多柔比星+环磷酰胺+依托泊苷。 这是五难治患者的强化治疗选择,通常作为体能状态良好的患者的过渡性治疗选择。 三药联合化疗方案优于双药方案,四药方案则适用于高危型患者;对于体能状态差、无法耐受三药方案的虚弱患者,才会考虑使用双药方案。
骨髓瘤: 多发性骨髓瘤的标准治疗方案有哪些,多发性骨髓瘤的新疗法有哪些
达卡尔博士表示,该疗法“显著提高了反应的速度和深度”,可作为“潜在的新护理标准”用于选择余地有限的病人。 在平均16个月的随访中,84.6%的服用Carvykti的患者对治疗有反应,而标准治疗的比例为67.3%。 骨髓瘤2023 抗体偶联药物(抗体-药物偶联物,ADC)是一类“升级版”的靶向治疗药物,BCMA这个靶点与这个全新的药物类型的结合,同样颇具潜力。
在实验室里,这些T细胞随后被设计成追捕并摧毁病人的癌症。 这是用一种灭活的病毒插入遗传物质,指示细胞制造一种称为“嵌合抗原受体”(CAR)的蛋白质,识别病人癌细胞上的特定蛋白质。 CAR-T疗法从患者身上抽取血液,在实验室里进行基因改造,然后再转回实验室,让CAR-T细胞去追捕和杀死骨髓瘤细胞。 近50%的患者存在肌酐升高、尿蛋白阳性及低白蛋白血症,这是肾病最常见的表现;老年慢性病患者又常见肾功能降低或肾炎,容易被忽视。 大约60%的患者存在骨痛,部分表现为溶骨性骨破坏,有可能被误诊为实体瘤,按照原发部位不明的转移瘤治疗。
骨髓瘤: 复发/难治性多发性骨髓瘤临床试验,CT103A荣获再生医学高级疗法称号,LCAR-BCDR临床试验正在招募中
环境暴露:一些环境因素被认为与多发性骨髓瘤的风险增加相关。 骨髓瘤 这些因素包括长期接触有机溶剂、辐射暴露以及接触某些农药和化学物质。 骨髓瘤 它首先将病人连接到一台机器上(类似于用于肾脏病人的透析机),该机器采集他们的血液样本并分离出他们的T细胞,然后将其余的血液返回到他们的身体。
多发性骨髓瘤最常见的症状是骨痛,特别是背部、骨盆和胸骨区域的疼痛。 基因突变:遗传因素在多发性骨髓瘤的发病中扮演一定的角色。 某些基因突变,如RB1、TP53、KRAS等与多发性骨髓瘤的发展有关,这些突变可能导致浆细胞的异常增殖和生存能力提高。 CAR-T细胞疗法,又称“嵌合抗原受体T细胞疗法”,是一种免疫疗法,利用患者的免疫系统的力量来对抗疾病。 2023年6月3日,中国抗癌协会中西整合多发性骨髓瘤专业委员会成立大会在甘肃兰州新区成功召开。
骨髓瘤: CART治疗骨髓瘤,CAR-T免疫疗法再"亮剑",复发/难治骨髓瘤患者迎来治愈希望
总结起来,超过一半的多发性骨髓瘤患者经历过或正在经历“误诊”。 有的患者在诊疗过程中很快纠正了“错误”,重新诊断、接受了正确的治疗,仍然有比较好的预后;但也有一些患者,误诊时间达到数年之久,完全错过了治疗的最佳时期,甚至错失了治愈的希望。 骨髓瘤2023 大约70%~90%、甚至超过90%的多发性骨髓瘤患者有贫血的表现,再加上部分患者存在体重减轻、甚至减轻多达9公斤以上,以及比较普遍的疲劳与乏力表现,因此很多患者会被收治入营养科,按照营养性贫血治疗。
中国抗癌协会理事长樊代明院士、首届专委会委员100余人参加会议,大会由中国抗癌协会秘书长赵勇主持。 双特异性抗体,即“双抗”,是一类能够同时靶向两个靶点的药物。 这类药物通常有更好的响应率,对于一些单靶点药物难治的患者也有疗效。
骨髓瘤: 临床试验中心——每一个新药都是一份希望
专家们表示,尽管CAR-T细胞治疗不是治愈性的,但它们有可能提供更长的缓解时间,而且治疗的一次性性质使患者“有时间”接受药物治疗。 西达基奥仑赛注射液(LCAR-B38M,JNJ-4528,Cilta-cel,Carvykti):至少4线治疗的难治性多发性骨髓瘤患者,整体缓解率为89.6%,完全缓解率为77.1%。 这是最有希望治愈多发性骨髓瘤的方法之一,但由于造血干细胞来自患者本人,因此这种治疗方案仍有不低的复发率。
一项研究发现,新型免疫疗法CAR-T能够将一种最致命的癌症“多发性骨髓瘤”的进展速度显著减缓74%。 骨髓瘤 该药物是美国杨森公司(Janssen)制造的Carvykti,利用人体自身免疫系统来杀死骨髓瘤细胞。 染色体异常:染色体异常在多发性骨髓瘤的发病中较为常见。
骨髓瘤: CART治疗骨髓瘤缓解率超过90%,部分疗法已接近100%
多发性骨髓瘤是一种恶性肿瘤,起源于骨髓中的浆细胞(一种特殊类型的白血球)。 多发性骨髓瘤的特征是异常增殖的浆细胞聚集在骨髓中,干扰正常的造血功能,并在骨骼中形成病灶。 FasTCAR-T Cells(GC012F)是一款BCMA/CD19双靶向的T细胞疗法,一线治疗高风险多发性骨髓瘤患者。 2022年ASH大会上公布的数据显示,GC012F的整体缓解率一度达到了100%,88%的患者能够达到严格的完全缓解;所有接受治疗的患者评估微小残留病灶(MRD)阴性持续时间均超过12个月。 但事实上,多发性骨髓瘤是最容易被“误诊”、“漏诊”的癌症之一。 这类恶性肿瘤的症状复杂且“不典型”,大量患者错误地求助于肿瘤以外的其它科室,进而被“误诊”为其它疾病。
随着医学的进步,多发性骨髓瘤的治疗手段和预后逐渐改善,为患者提供了更多的希望。 免疫功能异常:免疫系统的功能异常可能与多发性骨髓瘤的发病相关。 某些免疫系统疾病,如系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等,与多发性骨髓瘤的风险增加有关。
骨髓瘤: CART治疗骨髓瘤缓解率超过90%,部分疗法已接近100%
此外,多发性骨髓瘤还会导致免疫功能降低,因此更容易发生长期、慢性或频繁的感染。 值得注意的是,部分患者由于骨痛等原因导致胸廓活动度下降,容易继发肺部感染。 高钙血症也不是特异性表现,这种症状更常见于原发性甲状旁腺功能亢进,且在人群中检出率更高,可接近20%,恶性肿瘤来源的高钙血症容易被忽视。 总体而言,多发性骨髓瘤是一种恶性血液肿瘤,对患者的健康和生活质量会造成严重影响。
举例来说,国产的CD38/CD3双特异性抗体Y150,已经开始进行国内的临床试验。 根据2022年ASH年会上公布的其它数据,接受治疗的患者,9个月缓解持续率为84.4%,9个月无进展生存率为63.0%。 更早期的数据显示,多达90.4%的患者持续缓解超过6个月。
骨髓瘤: 友芝友生物Y150临床试验,评估注射用重组抗CD38和CD3双特异性抗体(Y 治疗复发或难治性多发性骨髓瘤安全耐受性和药代/药效学特征的I期临床试验
多发性骨髓瘤是B细胞淋巴瘤的一种,又被称为浆细胞骨髓瘤或浆细胞瘤。 骨髓瘤2023 这类肿瘤占血液系统恶性肿瘤的17%左右,常见于老年人群,男性比女性更高发。 多发性骨髓瘤中的恶性浆细胞可以释放出一种称为破骨细胞活化因子的物质,导致血液中的钙离子水平升高,出现高钙血症的症状,如口渴、多尿、便秘和恶心等。 疾病进展时,恶性浆细胞的增生会占据正常造血细胞的空间,导致骨髓抑制,患者可能出现贫血、易出血和感染等症状。